Ministerstvo zdravotnictví povolilo použití neregistrovaného léčivého přípravku ZOLGENSMA

Ministerstvo zdravotnictví udělilo souhlas s uskutečněním specifického léčebného programu pro neregistrovaný léčivý přípravek ZOLGENSMA. Schválení ministerstva umožňuje distribuci, výdej a použití léku v České republice.

Léčivý přípravek je určen pro léčbu pediatrických pacientů mladších dvou let se spinální svalovou atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 (SMN1) bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. Léčbu tímto lékem je nutné zahájit do dvou let věku dítěte. Léčba bude probíhat v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.

Registrace léčivého přípravku ZOLGENSMA v rámci Evropské unie je předpokládána ještě letos. Česká republika však prostřednictvím specifického léčebného programu umožní výdej, distribuci a použití tohoto neregistrovaného léčivého přípravku pro aktuální potřeby dětských pacientů dříve. „Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch. 

Odbor komunikace s veřejností
Ing. Gabriela Štěpanyová, tisková mluvčí, tel.: 224 972 167, e-mail: tisk@mzcr.cz